童心协例No.7 | 走投无路时转角遇到生的希望——拉罗替尼

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童心协例No.7 | 走投无路时转角遇到生的希望——拉罗替尼 。
拉罗替尼广谱靶向药:拉罗替尼多少钱一盒。童心协例No.7 | 走投无路时转角遇到生的希望——拉罗替尼案例经过患病者,男性,2岁。现病史:患儿2022年12月初出现面部肿块,2022年12月17日外院行全麻下“面部肿物活检术”,做完手术后外院病理:考虑低度恶性间叶源性肿瘤。2022年1月至4月于外院行“CTX+THP+VCR/IFO+VP-16”方法交替化学疗法4程,治疗效果评价PD;2022年7月11日、2022年8月1日改行“CTX+多美素+VCR”方法化学疗法2程,肿瘤未见变小,治疗效果SD。辅助检查:2020-7-6我院病理会诊结果:2020-7-15 NGS结果:2020-8-27我院颌面部MR平扫+增强结果:2020-8-27我院颈+胸+上腹+下腹+盆腔CT平扫+增强:右颈部II、III区多发淋巴结,倾向反应性增生。胸腹盆未见异常。结合病理、免疫组化、NGS结果,诊疗断定为:NTRK重排的间叶源性肿瘤T4N0M0,IRSG分期 III期。转归2020-9-1入组中山大学肿瘤防治中心牵头的“一项晚后期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤少儿患病者口服TRK抑制剂LOXO-101的I/II期研究”,口服一周肉眼可见肿瘤迅速变小,现患病者正在服用第8周期,治疗效果PR。患病者外表肿瘤变化:案例剖析软组织肉瘤是一组源于粘液、纤维、脂肪、平滑肌、滑膜、横纹肌、间皮、血管和淋巴管等结缔组织的癌症,包括起源于神经外胚层的神经组织肿瘤,不包括骨、软骨和淋巴造血组织。软组织肉瘤发病概率大约为1.28/10万~1.72/10万,常见于少儿,约占<15岁的少儿全部癌症的6.5%。主要包括尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤和非横纹肌肉瘤,在少儿和青少年中,横纹肌肉瘤是少儿最常见的软组织肿瘤,所占比例超过50%。软组织肉瘤种类繁多,异质性强,生物学特征复杂。随着分子生物学的进展,现代医疗从开始按照肿瘤的病理分型进行治疗的时代,逐渐走向按照肿瘤的分子分型进行治疗的时代。拉罗替尼(Larotrectinib,Vitrakvi,LOXO-101)是第一代NTRK抑制剂,其有效概率达到约75%以上,而且治疗效果反应持久,75%有治疗反应的患病者治疗反应持续超过12个月。该药的最大看点在于,它是一款针对特定基童心协例No.7 | 走投无路时转角遇到生的希望——拉罗替尼因突变,而不针对特定癌病种类的抗癌新药,拉罗替尼开启了“异病同治”的新时代。2022年11月26日,美国食品药物监督管理局(FDA)快速审批了拉罗替尼用于伴有NTRK融合或易位的实体肿瘤。第一版更新后的美国NCCN软组织肉瘤指导所提及的第一个药物是拉罗替尼。NTRK融合基因在常见肿瘤中的发生率低,但在少见肿瘤尤其是婴儿型纤维肉瘤中,融合基因发生率达到90%以上。因此,2022年第四版NCCN指导直接将另一个NTRK抑制剂恩曲替尼写入到伴有NTRK基因融合的肿瘤治疗选择中,推荐的证据级别为2A级。拉罗替尼的推荐剂量是100毫克/m2,每天口服两次。目前美国拉罗替尼销售价格:口服胶囊100毫克规格的拉罗替尼采购价钱为每月36213.91美元,每年434566.92美元(约280多万RMB),此价钱对于患病者来说,堪称“高价”。某些少儿患病者的口服液体制剂为每月1.1万美元。由于这款“抗癌好药”还未在中国面市,对于走投无路的癌病患病者来说,除了前往国外购药,临床实验也是一种很好的选择。该患儿是不幸运的,但也是幸运的,在对化学疗法无明显获益的情况下检查到NTRK融合,并有机遇进入临床研究,获得非常好的治疗效果。总结在精确诊疗时代,NGS检查在必要时能够帮助患病者明确诊疗断定甚至修正诊疗断定,并有可能匹配到靶向药物物甚至进入临床研究,从而获得新生的希望,真正的使精确医科学照进现实。【童心协例】栏目简介我国少儿肿瘤的预后与发达国家有一定差距,究其根本原理在于我国地域发展不平衡,平均规范化诊疗水平不足。为了促进我国少儿肿瘤规范化治疗发展进程,医脉通联合中山大学肿瘤防治中心少儿肿瘤科,开设【童心协例】专栏,旨在分享少儿肿瘤规范化诊疗病例,帮助基层医院的儿科肿瘤医生丰富诊疗经验。中山大学肿瘤防治中心是中国首家设立少儿肿瘤化学疗法专业的肿瘤医院。该中心少儿肿瘤科以化学疗法为主并与外科、放射性疗法科等学科联合对少儿肿瘤童心协例No.7 | 走投无路时转角遇到生的希望——拉罗替尼患病者进行多学科综合诊治,技术力量雄厚,经验丰富,治疗规范,治疗方法与国外发达国家接轨。曾牵头制定了CSCO淋巴瘤诊疗指导、髓母细胞瘤诊疗指导等。拉罗替尼(Larotrectinib),Loxo-101(Vitrakvi)的价格,疗效,副作用医讯汇总.有效对抗由单一罕见基因(NTRK)突变驱动的各种癌症.广谱靶向药拉罗替尼代购买网上药房。印度全球直邮药房:拉罗替尼适应症。

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